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杭州嘉因生物科技有限公司(Exegenesis Bio，杭州嘉因)宣布，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)已批準(zhǔn)其新型基因療法EXG102-031注射液的研究型新藥(IND)的申請(qǐng)，用于治療濕性年齡相關(guān)的黃斑變性(wAMD)。

“我們對(duì)公司取得的進(jìn)展和達(dá)到這一關(guān)鍵的里程碑感到振奮，這是我們的第二款新藥IND的獲批，也是杭州嘉因成立3年來(lái)首次在美國(guó)獲得IND批準(zhǔn)”，杭州嘉因的首席執(zhí)行官吳振華表示：“這是對(duì)我們所建立的具有世界前沿水平的研發(fā)、CMC、質(zhì)量和注冊(cè)能力的強(qiáng)有力證明。我們期待著進(jìn)一步加速開發(fā)創(chuàng)新型的基因治療產(chǎn)品，應(yīng)用于高度未被滿足的臨床需求領(lǐng)域，給全球患者帶來(lái)佳音”。

AMD是是一種漸進(jìn)性眼病，由視網(wǎng)膜中心黃斑受損引起，可導(dǎo)致視力模糊和失明。僅在中國(guó)就有逾5000萬(wàn)AMD患者，其中十分之一（約500萬(wàn)）患者為新生血管性年齡相關(guān)黃斑變性，也稱為濕性AMD (wet AMD) 患者。wAMD是一種嚴(yán)重視力喪失和不可逆轉(zhuǎn)失明的眼科疾病，是由異常的血管生長(zhǎng)和血液或液體泄漏到黃斑引起的，導(dǎo)致瘢痕形成和中心視力的快速喪失。在全球約5000萬(wàn)與AMD相關(guān)的失明中，wAMD約占90%。

EXG102-031眼用注射液是治療wAMD的臨床階段的基因治療藥物，與現(xiàn)有的需要反復(fù)注射的抗體藥物不同，只需要一針注射，就可在體內(nèi)長(zhǎng)期表達(dá)并有效治療視網(wǎng)膜中異常血管形成和血液的滲漏。EXG102-031的I期臨床試驗(yàn)將評(píng)估EXG102-031在wAMD患者中的安全性和耐受性，同時(shí)也會(huì)評(píng)估其對(duì)患者的視力改善。

杭州嘉因生物科技有限公司是一家面向全球的處于臨床階段的基因治療公司。該公司創(chuàng)新的基因治療產(chǎn)品的設(shè)計(jì)基于人工智能輔助的三大平臺(tái)：病毒衣殼、啟動(dòng)子、獨(dú)特的蛋白質(zhì)工程設(shè)計(jì)。同時(shí)，公司擁有世界先進(jìn)的cGMP生產(chǎn)設(shè)施。目前公司有兩個(gè)在研藥物已進(jìn)入臨床階段：1）EXG001-307，用于治療I型脊髓性肌肉萎縮(SMA) 的AAV基因治療；2）EXG102-031, 用于治療wAMD的AAV基因治療。

關(guān)鍵詞： 臨床試驗(yàn)