21世紀經濟報道記者 武瑛港 實習生 魏柯 北京報道“其實精準診療是腫瘤患者最簡單的要求，不論以哪種方式，精準診療最終目的都是提高藥物療效，讓每一位腫瘤患者都能用到最有效的藥物，同時不用到無效的藥物。” 2023年4月15-21日是第29個全國腫瘤防治宣傳周，今年宣傳周主題是“癌癥防治 全面行動——全人群?全周期?全社會”。此次宣傳周，南方財經全媒體集團旗下《21世紀經濟報道》、21世紀新健康研究院推出的“癌癥防治全面行動——21CC 2023全國腫瘤防治宣傳周系列直播”活動，在“精準治療讓癌癥診療更高效”的主題圓桌對話中，中國醫學科學院腫瘤醫院副院長李寧表示。

基石藥業大中華區總經理兼商業部負責人周游在對話中指出，中國腫瘤精準診療的發展日新月異。在過去十幾年里，實體腫瘤、血液腫瘤等多個領域藥物朝著精準治療方向飛速發展。每個腫瘤診療領域都會經歷“從粗到精”的過程，這是醫療機構、制藥企業、基因檢測公司等多方共同努力的結果。臨床對個體化治療和精準藥物的需求日益增長，這一趨勢也是水到渠成。

在腫瘤精準醫療快速發展的同時，其實也正面臨多重挑戰。“腫瘤本身很復雜，其發病機制多樣，而且在治療過程中會有變化，這對藥物研發和治療選擇來說都是挑戰，但是科技在不斷進步，腫瘤會變化，那我們就要不斷地了解腫瘤、檢測腫瘤，以發現變化。”默克中國醫藥健康業務腫瘤事業部負責人袁澤之在對話中指出。

(資料圖)

因美納全球高級副總裁兼大中華區總經理李慶分析，腫瘤精準診療在基因測序方面還存在三四線城市檢測服務可及性低、患者基因檢測支付負擔較重以及基因檢測行業“魚龍混雜”等問題。

研發難、支付難

李寧表示，在20年前的化療時代，只有約30%的腫瘤患者能有明顯療效，藥物療效不確定，但副作用是肯定的，因此臨床醫生、科學家以及藥物研發人員等都在尋找各種辦法以提高抗腫瘤藥物有效性，包括研發更精準、更有效的藥物，以及患者用藥之前就能判斷藥物治療效果等。

其中對于腫瘤精準診斷，因美納全球高級副總裁兼大中華區總經理李慶表示，目前基因測序已是不可替代的技術。“藥企在研發階段投入的測序量已經非常驚人，而且基因測序不只用于伴隨診斷和藥物篩選指導，在癌癥早篩以及術后MRD微小病灶殘留檢測等環節也具有很大發展潛力。”

但同時也應看到，腫瘤精準診療還面臨著臨床研發等難題。李寧指出，目前部分癌癥仍然缺少有效藥物，但腫瘤藥物研發較困難，腫瘤異質性導致患者分布不均，而且研發需要時間成本、資金成本、醫患成本等，同時腫瘤患者依從度也需要進一步提高。

“在藥物研發過程中還存在兩方面問題，第一是科學家和藥企要有承擔失敗風險的勇氣和為患者造福的理念，這樣才能有更多藥物上市；第二是要降低研發成本，使得藥物上市后能夠獲得相應補償和回報，進而推動藥物研發生態體系良性運轉，以更好地服務患者。”李寧教授指出。

袁澤之進一步分析，未來研發的挑戰還可能在于關注的瘤種會越來越窄，一種藥物能治療多個瘤種的可能性越來越小，所以需要尋找更多的小適應癥患者人群，以證實藥物療效。“未被滿足的需求會變得越來越重要，但商業化模式能否成功仍是挑戰，因為面向的群體越來越窄，發現這些人群的成本也越來越高，但研發成本沒有明顯下降，那么藥物的定價就是藥企維系可持續開拓能力的重要考量點。”

在臨床研發端，腫瘤的多靶點難題也有所體現，袁澤之表示，默克曾在腸癌領域走了彎路。“最開始，我們認為腸癌是EGFR表達很充分的腫瘤，后來臨床試驗發現藥物療效并不出彩，說明腫瘤很聰明，可以通過其它通道進行再激活，通過后續研究，我們發現需要篩掉部分其他突變的病人，藥物療效才能明顯提升。”

在周游看來，目前精準診療面臨的主要挑戰是支付問題。由于精準診療藥物相對新，需要針對特異性靶點尋找化合物，然后制作成藥，再到藥物獲批上市，整個過程成本高昂。患者支付負擔較大，但并非每位患者都能承受全部治療費用。

“但現在有很好的發展趨勢，很多省份和城市都已推出城市險和惠民險，目前治療肺癌和甲狀腺癌的普拉替尼已被納入130多項城市險，這些保險產品切實地降低了患者負擔，促進患者長期獲益。盡管如此，仍有不少地區的城市險參保率較低，以及部分城市支付比例或報銷比例有待提升。因此，如何更加高效和加快速地打造多方共付機制，還需要更多思考和探索來進一步推動。” 周游指出。

除了治療與支付，據李慶分析，腫瘤精準診斷在基因測序方面還存在三方面挑戰：第一，優質的基因測序技術多在大城市頭部醫院應用較好，但在三四線城市可及性較低。第二，無論是國家醫保還是商業保險，大部分地區目前尚未把基因測序納入報銷范疇，病人檢測經濟負擔較重。第三，基因檢測行業有些“魚龍混雜”，部分頭部企業檢測服務能力較強，但還存在一些不夠規范的公司，其檢測方案并不一定對臨床有幫助。

促進精準診療：精準分型與MDT

腫瘤精準診療快速發展之時，對腫瘤患者進行精準分型似乎具有重要意義。對此，李寧強調，精準分型是指導精準治療的手段，而不是目的，最終還是要提高藥物的療效，讓每一位患者都能用到最有效的藥物，同時不用到無效的藥物。

在李寧看來，精準分型需要三步走。第一步是精準認知，知道這一藥物對哪類患者有效，但其實很困難，在研發階段需要大量臨床試驗驗證，在藥物上市之后需要臨床醫生的持續探索；第二步是精準檢測，不斷提高目前檢測的標準化和規范化水平，可以有效改善治療的效果。

李慶也表示，整個基因測序行業需要有更多質控標準和規范，有時候標準檢測路徑已經很清晰，但是否檢測過程遵循高標準質控要求依舊存在提升空間。另外如果路徑很好，但是檢測本身存在很多問題，那么分型報告依然可能出現錯誤，會對臨床有誤導作用，所以從腫瘤分型研究、生物標志物發現再到檢測過程的質控，其實都還存在挑戰。

據李寧分析，精準分型的第三步是規范化診療，知道患者腫瘤位點后，如何選擇合適的藥物、使用合適的劑量和給藥途徑，都給醫生端提出了要求。并非同樣的靶點，使用同類藥物就會產生同樣的效果，藥物與藥物之間都存在差異，需要醫生遵循循證醫學證據和診療指南進行規范化診療。“醫生很苦，需要活到老學到老，現在知識爆炸性增長，有太多新藥上市、退市或擴展適應癥等，這都需要醫生不斷學習以達到規范化診療。”

袁澤之進一步分析稱，在腫瘤分型越來越細以及知識爆炸的趨勢下，精準診療對頂級醫院專家可能相對比較容易，其診療范圍更細更專，但是很多地級市醫院的腫瘤科多是全科腫瘤醫生，他們在精準分型和治療方面會背負很大壓力。

除了腫瘤異質性要求精準分型，腫瘤發病的多器官性、診療的多樣性則要求發揮多學科的優勢，MDT（多學科診療）模式也成為了腫瘤精準診療的重要發展趨勢。

李寧表示，很早之前中國腫瘤科醫生就已應用多學科診療，只不過當時稱作“綜合大查房”，其實中國臨床醫生的水平和意識并不落后于其他國家。

在李寧看來，MDT模式對腫瘤診療有多方面益處。一方面，目前治療手段和方案多種多樣，不同手段的疊加組合會產生不同效果，那么通過醫院MDT團隊為患者制定針對性的治療方案將非常有價值。

另一方面，專業或知名醫院一號難求，同時成功掛號多個科室的幾率很小，而MDT門診有專門團隊為患者進行多方診療，減少患者掛號和時間成本；此外，腫瘤患者心情急迫，如果在有限時間內得不到完整的診療方案以及充分講解，極有可能病急亂投醫，進而耽誤治療時機，影響治療效果。“腫瘤疾病的初次診療特別重要，MDT是很好的嘗試，希望能在我國持續推廣。”李寧表示。

但在高效利用MDT之前，袁澤之表示，患者還要做很多基本工作，比如已經具備各類檢查報告，可能這時才是去MDT門診的最佳時機。

袁澤之進一步分析稱，如何合理定價以體現MDT診療的價值也是目前面臨的挑戰，因為MDT門診通常由多個資深專家針對一位患者診療，“專家的時間非常寶貴，其知識和診療技能需要經過長期學習和積累，所以價格肯定不能太低，所以到底如何定價？醫保是否愿意支付？有多少患者能夠承擔這筆費用？這都是需要考慮的問題。”

那么從企業或者產業的角度，該如何進一步推動MDT模式發展？周游表示，在精準醫學領域，每一位參與者都應持有敬畏之心。多學科診療在腫瘤治療中具有重要意義，因為腫瘤治療不能試錯，只能試對，否則可能會失去最佳治療時機。

據周游分析，目前在制藥企業的營銷領域，早已不是通過會議吸引專家參與，讓更多醫生接收到信息即可。因為現在醫生獲取信息的手段很豐富，讓醫生天南海北地飛來飛去參加會議，不僅效率低，還會浪費醫生的時間。

“我們已經開始轉型，將資源和精力布局到醫生真正需要的地方。MDT正是很好的切入點，可以協助醫生搭建平臺，在院內加強學科之間的交融，在院外通過以點帶面的方式推動MDT平臺在省內有層次地橫向發展。”周游強調。

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